β地中海贫血的病因是珠蛋白基因变异 ， 致使血红素无法有效地携带氧气 。镰状细胞病是红细胞含有异常的血红蛋白S 。当红细胞中含有大量的血红蛋白S ， 容易变形为镰刀状 。由于镰状细胞僵硬 ， 难以通过毛细血管 ， 导致血流阻塞 ， 降低毛细血管阻塞部位组织氧供给 。血流阻塞可以导致疼痛 ， 并且随时间延长 ， 可以导致脾、肾、脑、骨骼和其他器官损害 ， 还可能出现肾衰竭和心力衰竭 。
研究人员采用CTX001对收集的患者的干细胞在体外进行基因改造 ， 然后回输到患者体内 。CTX001可以把患者的造血干细胞改造成产生高水平胎儿血红蛋白（HbF）的红血球 ， 因而可以对患者补充供氧 。HbF是一种携带氧气的血红蛋白 ， 出生时自然存在 ， 然后转换为成人形式的血红蛋白 。CTX001提升HbF水平后可以减轻β地中海贫血患者的输血需求 ， 同时减少重度镰状细胞病患者的痛苦和使人虚弱的镰状细胞危象 。试验证明 ， CRISPR-Cas9基因剪刀有初步治疗β地中海贫血和重度镰状细胞病的功效 。
这两项试验的突破 ， 大大鼓舞了人们利用基因编辑技术治疗人类疾病的信心 。当然 ， 目前取得进展的两项突破 ， 针对的还是比较少见的小众疾病 ， 疗效仍需进一步验证 。但这给基因编辑技术治疗对人类危害更大的常见疾病 ， 带来了启示和希望 。
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