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ITP疾病背景与治疗进展
原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病 。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群1,2 。
ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况3 。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素依赖的情况 。激素依赖是指需要5mg/d以上的泼尼松或频繁间断应用糖皮质激素维持血小板计数≥30×109/L或避免出血 。研究表明，激素治疗起效后应尽快减停，但减少或停用激素后，70%~90%的患者会复发4 。
《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出,使用泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗 。如需维持治疗，泼尼松的安全剂量不宜超过5mg/d 。长期应用糖皮质激素可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分患者可出现骨质疏松、股骨头坏死1 。
对于ITP患者的治疗目标，一线激素控制不佳的后续临床治疗选择等问题，让我们来听一听专家们的看法 。
专家观念与临床实践分享
本期专家 ：
张帅帅教授、徐瑞容教授、沈杨教授、张继磊教授
张帅帅 教授
- 中国医学科学院血液病医院 淋巴瘤诊疗中心 主治医师
- 毕业于北京协和医学院，主持国家自然基金1项，北京协和创新基金1项
- 论文发表在leukemia等顶尖杂志
- 天津市131创新性人才培养工程后备人才
毕业于北京协和医学院，主持国家自然基金1项，北京协和创新基金1项
论文发表在leukemia等顶尖杂志
天津市131创新性人才培养工程后备人才
专家观念
针对ITP患者的治疗目标，张帅帅教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升血小板数量、避免出血、提高患者生活质量、减少激素用量、逐渐减少用药至最终停药 。”
临床实践分享
案例1基础信息：
性别：女
年龄：22岁
初始血小板水平：4×109/L
激素不佳情况：激素依赖
【itp是什么病的简称诊断 itp是什么病的简称是一种什么病】表1 案例1随访及疗效评估记录
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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd） 。
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图1 案例1的随访及疗效评估记录
患者初始血小板计数为4×10/L，经过10周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至193×10/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×109 9 9/L，且无出血表现 。
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徐瑞容 教授
- 南通大学附属医院 主任医师 硕士生导师
- 大内科原副主任、血液内科副主任，原肿瘤中心主任
- 日本德岛大学医学院高级访问学者
- 江苏省医学会血液学分会第七、八届委员，感染学组成员，南通市医学会血液学分会及内科学专业委员会副主任委员，江苏省职业病诊断专家库成员
- 在中华血液学杂志、中国实验血液学杂志发表论文30余篇
- 2003年南通市科技进步奖（一等奖2002年，三等奖2005年），江苏省卫生厅科技进步奖甲级，市科技进步奖三等奖（2005），南通市医德诚信标兵（2012）
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