央广网北京2月22日消息 2022年2月18日下午 ， 一场以“神济携初心而来 昌华为梦想而生”为主题的“神经系统疾病基因治疗产业发展论坛暨神济昌华科学顾问委员会成立仪式”在中关村生命科学园成功举办 。 中国科学院院士王以政 ， 北京市昌平区区委常委、副区长杨仁全 ， 北医三院副院长兼神经科主任樊东升 ， 京东副总裁蔡磊 ， 清华大学药学院教授鲁白 ， 清华大学医学院院长、教授祁海 ， 基础医学系主任、教授林欣 ， 赛业（广州）生物科技有限公司董事长韩蓝青 ， 广州派真生物技术有限公司董事长李华鹏等嘉宾应邀出席 。
近年来 ， 随着基础研究领域长足进展 ， 全球基因治疗从研发到临床应用进入发展快车道 ， 或将成为抗体药物之后生物医药产业重点发展方向之一 。 据弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）分析 ， 预计至2025年 ， 全球基因治疗市场规模将达到近305.4亿美元 ， 中国将达到178.9亿美元 。
神经系统疾病是全球基因治疗产业的“硬骨头” ， 又是基因治疗产业最重要的应用领域之一 。 目前针对神经系统疾病的临床药物极其有限 ， 基本处在无药可施状态 。 其中 ， 渐冻症（肌萎缩侧索硬化症 ， 英文缩写ALS）是最为恶性的一种神经退行性疾病 ， 迫切需要有效的治疗药物 。
论坛开始 ， 樊东升主任从一线临床医生的角度出发 ， 带来题为《如何将中国MND/ALS临床资源优势在新药研发转化中释放出来》的主旨报告 。
他的报告提到全球ALS发病呈上升趋势 ， 随着人口老龄化 ， 到2040年全球ALS发病人数预计将增加到约37.6万人 。 我国目前ALS每年新发约2.3万新病人 ， 迫切需要加快ALS临床新药试验 ， 同时广大病患群也为新药研发的临床试验提供重要支撑 。
“预计可能我与大家能够充分交流的时间只剩几个月了 。 ”当ALS患者、京东集团副总裁蔡磊用略带沙哑的嗓音向与会者交流自己的心路历程 ， 这句语调平静却充满紧迫感的话语让与会者深感震撼 。“今天我要向神济昌华的科学家点赞 ， 他们的挺身而出为攻克ALS带来了福音 。 ”
【神济昌华科学顾问委员会成立仪式暨基因治疗论坛成功举行】蔡磊的报告引起与会者强烈共鸣 ， 大家就渐冻症与罕见病展开了激烈的讨论 。 神济昌华重点布局ALS ， 其首席科学家清华大学医学院贾怡昌研究员在ALS领域默默深耕近十年 ， 取得ALS新靶点的重大突破 。
在论坛环节 ， 与会专家围绕“如何看待高校基础科研转化”“神经系统疾病基因治疗的未来”“动物模型在神经系统疾病治疗中的应用”及“动员全社会的力量攻克渐冻症”等四大主题展开了深入交流和讨论 。
作为科学家创业的代表 ， 鲁白和林欣教授均认为高校科学家的优势在于 ， 在一个细分领域深耕多年 ， 往往能获得突破性的原创成果 。 而成果转化需要组建科学家、商业运作和企业管理人才并重的人才团队 ， 推动创新成果转化 。 在此过程中 ， 基础科研和产业转化又可以相互促进 ， 协同发展 。 清华大学技术转移院院长助理王玉柱表示清华正在不断完善和鼓励基础科研向产业转化的制度与体系 ， 神济昌华是其中一个典型代表 。 华控技术转移有限公司（“华控”）总经理王飙在交流中表示 ， 作为清华大学资产管理有限公司全资子公司 ， 华控会代表学校全力支持和服务好清华大学创新成果的产业化 。
与会专家在“神经系统疾病基因治疗的未来”“动物模型在神经系统疾病治疗中的应用”讨论中 ， 普遍认为神经系统疾病未来将为基因治疗最重要的应用领域之一 。 而神济昌华拥有自主知识产权的ALS动物模型和动物模型构建上的超前理念 ， 以及在AAV神经系统递送开发的专业精神将助力基因治疗在神经系统疾病中的应用 。