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【中国血友病免费治疗 血友病治疗最新进展】

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血友病A（HA）和血友病B（HB）是最常见的严重出血性疾病 。替代疗法，提供缺失的凝血因子，一直是预防和治疗出血的主要治疗方法 。HA和HB患者承受着巨大的治疗负担，临床仍需不断更新治疗方案，改善该类患者预后 。小编整理近期血友病最新进展供参考 。
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创伤性脑损伤会释放血管性血友病因子（VWF），进而增强微泡诱导性血管渗液和凝血紊乱
管性血友病因子（VWF）是一种粘连性配体，活性受金属蛋白酶ADAMTS-13调控 。现广泛认为血浆VWF水平升高是创伤和炎症中内皮细胞激活的标志，但其潜在病理机制尚不明确 。
现有研究人员通过流体打击受损小鼠模型发现急性创伤性脑损伤（TBI）可激活VWF释放、形成VWF微泡 。VWF微泡可促进全身血管渗液、凝血 。在TBI前或后给予重组ADAMTS-13可降低VWF活性，但基本不影响VWF分泌 。
rADAMTS-13可通过增强VWF的清除保护内皮细胞屏障的完整性、预防TBI诱导的凝血紊乱，并且不影响基础稳态 。用乳凝集素促进微泡清除的效果与rADAMTS-13类似 。
本研究揭示了VWF和细胞微泡在TBI诱导性血管渗液和凝血紊乱中发挥协同作用，证实rADAMTS-13对TBI诱导性凝血紊乱具有保护作用 。
TAFI激活缺陷是A型血友病关节出血的主要原因
关节出血在先天性血友病中很常见，但在获得性A型血友病（aHA）中罕见，而且原因不明 。为探究先天性血友病关节特异性出血的关键机制，研究人员对比aHA野生型小鼠（予以抗-FVIII抗体）和A型先天性血友病（FVIII-/-）小鼠关节损伤和尾部横断后的出血表型 。聚焦于凝血酶激活纤溶抑制剂(TAFI）以探究其是否对aHA关节出血具有保护作用 。
与野生型aHA小鼠相比，予以抗FVIII抗体处理的TAFI-/-小鼠的关键出血增多，与FVIII-/-小鼠的关节出血表型相仿 。检测关节损伤后的循环TAFI酶原消耗显示FVIII-/-小鼠表现出严重的TAFI激活缺陷，与先前的对体外FVIII缺陷血浆的分析一致 。与此相反，在aHA小鼠中可观察到明显的TAFI激活，提示TAFI对aHA的关节出血具体保护作用 。
纤维蛋白溶解的药理学抑制试验显示，尿激酶纤溶酶原激活剂（uPA）诱导的纤维蛋白溶解可导致关节出血，而组织型纤溶酶原激活剂（tPA）介导的纤维蛋白溶解可导致尾部出血 。
总而言之，本研究表明TAFI通过抑制uPA介导的纤维溶解调节aHA血友病患者的关节出血；但先天性FVIII-/-小鼠因严重的TAFI激活缺陷而丧失TAFI对出血的保护作用，强调了对血友病关节出血联合治疗时预防血栓形成和血块保护的重要性 。
Emicizumab用于预防A型血友病患者出血
Emicizumab是一种双特异性单克隆抗体，通过连接活化因子IX和因子X来替代失活的因子VIII以恢复止血功能 。近日研究人员考察了Emicizumab预防治疗对于A型血友病患者预防出血的疗效 。
12岁以上，曾接受过因子VIII间歇疗法的血友病患者参与研究，接受1.5mg/kg体重的Emicizumab维持治疗（A组）、3.0mg/kg体重的Emicizumab治疗（B组）、安慰剂（C组）或在因子VIII预防治疗（D组） 。研究的主要终点为出血率 。
152名患者参与研究，A组患者年均出血事件1.5起、B组1.3起、C组38.2起，A组和B组患者的出血风险分别下降96%和97%，A组和B组分别有56%和60%的患者未发生出血事件 。48名接受Emicizumab出血预防治疗的患者，其出血率较因子VIII预防低68% 。最常见的不良事件为低级注射部位反应，未发生血栓、血栓形成性微血管病变事件、抗药物抗体或第VIII因子抑制事件 。

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