另外 ， “罕见病”概念构成了制定中国罕见病目录、界定中国罕见病药品范围及调整医保药品目录的重要基础 ， 因此“罕见病”并非一个“纯”科学的概念 ， 而是一个横亘于科学、经济、社会、文化之间的“跨”科学概念 。建议未来由国务院卫生健康部门、医疗保障部门、药品监管部门等会同相关专业协会、医疗机构、医药专家 ， 进一步凝聚专业共识 ， 明确“罕见病”概念的定义 ， “罕见病”概念应具有一定的弹性和灵活性 ， 应以多种而非一种方式来界定“罕见病” 。
完善罕见病目录制度
哪些药物是罕见病用药 ， 因而适用特别审评审批程序；哪些罕见病药物有可能纳入医保药品目录 ， 其前提在于确定哪些病是“罕见病” 。行政决定不能“跟着感觉走” ， 而是应尽量制定出作为前提的罕见病目录 ， 借此来尽量削减主观判断 。2018年发布的《第一批罕见病目录》涵盖了121种罕见病 ， 该目录根据我国人口疾病罹患情况、医疗技术水平、疾病负担和保障水平等 ， 参考国际经验 ， 由不同领域权威专家按照一定工作程序遴选产生 。
国家卫生健康委于2018年6月发布了《罕见病目录制订工作程序》 ， 规定增加目录病种的申请主体为国家有关部门、省级卫生健康行政部门、国家级行业学会或协会、民政部注册登记的相关民间组织 ， 由国家卫生健康委员会罕见病诊疗与保障专家委员会（以下简称专家委员会）负责提供技术支持和政策建议 ， 专家委员会办公室负责罕见病病种申报材料的接收、汇总和整理等日常工作 。专家委员会堪称行政机关的重要“膀臂” ， 它可以为最终的行政决定提供智识上的补充 ， 提供专业性、技术性、学术性或政策性的建议或指南 。应进一步规范专家委员会的运行 ， 拓展专家的学科范围、地域范围 ， 保证专家委员构成的结构均衡与合理 ， 建立健全专家利益审查和利益冲突回避机制 ， 完善专家咨询程序 。
同时在未来罕见病目录制修订过程中 ， 可采取座谈会、书面征求意见、向社会公开征求意见等多种方式 ， 听取患者、普通公众、专业团体、企业等利益相关方的意见 ， 保障公众通过多种途径和形式参与罕见病目录的形成 。
细化罕见病用药审评审批机制
药品审评审批是在保障药品安全和促进药品可及性、促进医药产业发展之间寻求平衡 。基本医疗卫生与健康促进法第六十条规定 ， 国家建立健全以临床需求为导向的药品审评审批制度 ， 支持临床急需药品、儿童用药品和防治罕见病、重大疾病等药品的研制、生产 ， 满足疾病防治需求 。
《中华人民共和国药品管理法》第十六条第一款规定 ， 国家支持罕见病新药研制 。第九十六条明确规定 ， 国家对临床急需的防治罕见病等疾病的新药予以优先审评审批 。
《药品注册管理办法》第六十八条规定 ， 对于防治罕见病的创新药和改良型新药 ， 当具有明显临床价值时 ， 可以申请适用优先审评审批程序 。第七十条规定 ， 当药品为临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药物时 ， 审评时限则进一步缩短至70日 。2021年 ， 共有10种罕见病治疗药物在国内获批上市 ， 还有多种罕见病药物纳入拟优先审评品种 。
此外 ， 国家药监局于2018年发布了《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》 ， 规定对于用于罕见病的药品注册申请 ， 经评估其境外临床试验数据属于“部分接受”情形的 ， 可采用有条件接受境外临床试验数据方式 ， 在药品上市后进一步收集有效性和安全性数据用于评价 。今年1月 ， 国家药监局药品审评中心发布了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》 ， 结合罕见疾病特征 ， 对罕见疾病药物临床研发提出建议 。

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