就若干特定罕见病病症而言 ， 我国罕见病患者客观上面临“境外有药、境内无药” ， 且仍存在“超适应证”使用治疗药物的现象 ， 因此有必要探索对罕见病患者拓展使用临床试验药物的路径 。药品管理法第二十三条就拓展使用临床试验药物加以规定 ， 指出对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物 ， 经医学观察可能获益 ， 并且符合伦理原则的 ， 经审查、知情同意后 ， 可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者 。拓展使用临床试验制度又被称为同情用药制度 ， 这可以让罕见病患者提前使用上处于临床阶段的试验用药物 。2021年6月14日 ， 一位患有阵发性睡眠性血红蛋白症（PNH）的罕见病患者就以拓展使用临床试验的方式 ， 申请服用在国外研发正处于Ⅲ期临床试验阶段的新药iptacopan ， 开启了我国罕见病同情用药破冰之旅 。笔者建议未来尽快颁布拓展性同情使用临床试验用药物管理办法 ， 规定拓展用药的适用条件、申请程序、审查主题、审查内容和审查要点 ， 规定拓展用罕见病药品的风险防范机制 ， 规定医师的义务 。
推动罕见病立法
美国、欧盟、日本等国家和地区都颁布了专门的罕见病法规 ， 法规中通常包括了对罕见病药品研制、生产、上市、定价、数据保护、筹资等在内的一系列激励政策 。我国也应借鉴国际经验 ， 适时制定罕见病法 ， 以立法形式对罕见病诊治、罕见病药品审评审批、罕见病费用筹资等内容加以规定 。
笔者建议 ， 以国务院颁布行政法规的形式 ， 制定罕见病条例 ， 条例可包括如下内容：明确立法目的；界定各级政府以及各部门在罕见病防治中的职责；对罕见病、罕见病患者、罕见病产品、罕见病药物给出定义 ， 明确罕见病的认定标准和认定程序；规定罕见病药物和医疗器械的注册审评程序；为罕见病药物研发和生产提供激励；完善医疗保险、医疗救助等渠道 ， 保障罕见病用药的可及性；建立罕见病诊断与治疗临床路径 。
近期 ， 则建议考虑以国务院文件或国务院办公厅文件形式 ， 就罕见病防治和管理做出系统规定 ， 这有助于系统回应罕见病患者的需求 ， 促进罕见病患者权益保障 ， 进而推动我国社会政策的法治化、规范化水平 。
【美式rpg orphan】（作者系南开大学医药卫生法研究中心主任、法学院教授、博士生导师）

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