罕见病具有发病率低、症状严重、治疗方法及药物不可替代等特点 。而罕见病药物研发成本高昂 ， 市场容量小 ， 投资回报低 ， 企业不愿将其作为研发重点甚至放弃研发 ， 因此又将罕见病用药称为“孤儿药”（orphan drug） 。这造成绝大多数罕见病患者处于无药可用或有药用不起的窘境 。
为解决罕见病患者的健康需求与药物的有效供给之间的矛盾 ， 有必要进一步明确罕见病概念定义 ， 完善罕见病目录制度 ， 细化临床急需罕见病用药的审评审批机制 ， 推动罕见病立法 ， 来依法保护罕见病患者健康权益 。
消除“事实上的不平等”
《中华人民共和国宪法》第四十五条规定 ， “中华人民共和国公民在年老、疾病或者丧失劳动能力的情况下 ， 有从国家和社会获得物质帮助的权利 。国家发展为公民享受这些权利所需要的社会保险、社会救济和医疗卫生事业 。”《中华人民共和国基本医疗卫生与健康促进法》第四条规定 ， 国家和社会尊重、保护公民的健康权 。据此 ， 国家和社会应尊重、保护罕见病患者的健康权 。
罕见病患者有平等获得医疗卫生服务的权利 ， 这是宪法赋予罕见病患者的权利 。“社会正义”是一种实质平等的表现 ， 不应因疾病类型、疾病严重程度的差异 ， 在获得医疗服务资源、医疗保障范围、医疗服务水平等方面产生“事实上的不平等” 。
在我国 ， 医药卫生服务的法律制度与公共政策设计 ， 应致力于缩减、调和乃至消除“事实上不平等”的状态 ， 协助罕见病患者能在立足点相同的基础上 ， 平等地享有获得医药卫生服务的机会 。而不应根据疾病谱的不同 ， 规定歧视性差别待遇 ， 带来罕见病医药卫生服务制度设计层面的不平等 。
医疗资源配置应遵守“等者 ， 等之；不等者 ， 不等之”的要求 ， 在考虑国家经济和财政状况的前提下 ， 根据资源有效利用的原则 ， 妥善分配医药卫生服务资源 ， 不能造成对罕见病患者群体的歧视或相对剥夺 。应建构更加公平、更可持续的医药卫生法律制度 ， 织牢织密保障网 ， 促进罕见病患者群体在医药卫生服务领域实现真正的机会平等 ， 这有助于克服“同病不同医”问题 ， 从而实现形式平等与实质平等相统一 ， 保障罕见病群体生命健康权 。
明确“罕见病”概念的定义
“罕见病”属于法学方法论意义上的法律概念 ， 为“罕见病”概念给出定义 ， 旨在更好保护罕见病患者群体的健康权益 。“罕见病”概念不仅是对罕见病事实的描述 ， 也体现了对特定价值考虑的承认与共识 。2021年9月中国罕见病/孤儿药定义第三次多学科专家研讨会上发布的《中国罕见病定义研究报告2021》 ， 将“新生儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病人数小于14万的疾病”划入罕见病 。这是艰辛且有意义的尝试 。
目前国际上通行的罕见病认定标准有三类 ， 美国、日本、韩国等都以前述的患者人数或发病率为标准 。但需要指出 ， 患者人数或者发病率并非罕见病认定的唯一标准 ， 即使超过这些限值 ， 如果满足其他条件 ， 某些疾病仍可能被认定为罕见病 。可以考虑借鉴国际经验 ， 引入适应症标准 ， 当某一病症是危及生命的严重疾病或严重的慢性消耗性病症 ， 且该病症目前尚无有效治疗方法 ， 或申请认定的治疗方法与当前治疗方法相比有显著的临床优越性时 ， 可认定其为罕见病 。此外 ， 当某种疾病患者人数超过一定数量 ， 但相应药物的生产销售无法弥补研究开发费用时 ， 应当可以认定此种疾病为罕见病 。

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