在第11個國際罕見病日即將到來之際 ， 罕見病慈善援助項目——中華慈善總會思而贊慈善援助項目迎來10周年慶典 ， 并發布了《戈謝病患者長期生存狀況調查（2019）》 。 調查顯示 ， 戈謝病確診難 ， 診斷時間長 ， 有59%的戈謝病患者曾被誤診過 ， 70%的戈謝病患者需要經過多家醫院診斷才能確診；大多數戈謝病患者在接受長期規范的治療后 ， 可以正常生活和工作 。

據北京協和醫院兒科邱正慶教授介紹 ， 戈謝病是一種罕見遺傳性的代謝疾病 ， 患者體內缺乏葡糖腦苷脂酶 ， 主要癥狀為生長發育落后 ， 肝脾腫大 ， 貧血 ， 患者往往多器官功能損傷 ， 甚至會危及生命 。 2/3的戈謝病患者在兒童期發病 。 酶替代治療是目前國內唯一經過批準的戈謝病特異性藥物治療手段 。