Zolgensma的治疗原理是， 通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内， 产生正常的SMN1蛋白， 从而改善运动神经元等受累细胞的功能 。 和其他的SMA疗法相比， Zolgensma一次注射便可达到长期治疗的效果 。
这种疗效显著的新药于2019年获FDA批准在美国上市， 其定价高达212万美元， 合计约1300万人民币， 是全球最昂贵的药物 。
在得知Zolgensma临床申请受理的消息后， 金铭内心百感交集 。 她在为女儿开设的抖音账号上写到：“我也很想给女儿用上这种一针就能达到长期治疗的药， 但我上哪里去挣这么多钱呢？我只是一个平凡的妈妈， 这辈子唯一对不起的只有我的女儿， 因为没能给她一个健康的身体 。 ”
目前， Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批 。 在美国， 诺华已经和相关保险公司达成合作， 患者家属可以分期5年支付治疗费用， 平均每年需要42.5万美元 。 2020年5月， Zolgensma被纳入日本健保， 患者只需要支付30%的费用 。 2021年3月， Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系（NHS）， 这大大提高了Zolgensma的可及性 。 诺华2021年三季报显示， Zolgensma的单季度业绩为3.75亿美元， 今年前三季度Zolgensma已经为诺华贡献了10.09亿美元的销售收入 。
但在人均卫生总费用仅有5146.4元的中国， 1300万元一针的Zolgensma可以被纳入医保的可能性有多大？
李栋方指出， 希望在不久的将来， SMA治疗药物可以实现国产替代 。 “从理论上来说， SMA药物的生产工艺虽然复杂， 但按照国内技术水平完全可以制造， 只不过罕见病药物的研发周期较长 。 如果可以实现国产， 那么药物价格就有机会大幅下降， 让更多的患者受益 。 ”
（为保护患者及家属的隐私， 郑莱、金铭、睿睿、悦悦均为化名）
本文来自微信公众号“噪点GlitchNews”（ID:timetech2020）， 作者：李傲华， 36氪经授权发布 。
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